الموافقة على علاجين لمرض فقر الدم المنجلي

أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، موافقتها على علاجين جينيين لمرض فقر الدم المنجلي، من بينهما العلاج الأول الذي يستخدم تقنية تحرير الجينات كريسبر، ما يفتح حقبة جديدة من علاجات الحالات الوراثية.

ويُعد عقارا “Casgevy” و”Lyfgenia”، من العلاجات المحتملة للأشخاص الذين يعانون من فقر الدم المنجلي، وهو اضطراب وراثي في خلايا الدم الحمراء، يؤثر بشكل غير متناسب على الأمريكيين من أصل إفريقي

وعقار “Casgevy” هو العلاج القائم على “CRISPR” الذي تصنّعه شركتا “Vertex Pharmaceuticals” و”Crispr Therapeutics”. أما عقار “Lyfgenia” الذي تصنعه شركة “بلوبيرد بيو”، فيعتمد على أسلوب قديم للعلاج الجيني. وأعطي العلاجين إذن الاستخدام على الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا وما فوق، والذين لديهم تاريخ من أزمات انسداد الأوعية الدموية، وهي أحداث مؤلمة ناجمة عن المرض.

من جهتها أوضحت الدكتورة نيكول فردان، مديرة مكتب المنتجات العلاجية التابع لإدارة الأغذية والعقاقير داخل مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لها إن “مرض الخلايا المنجلية يُعد اضطراب دم نادر ومنهك ومهدد للحياة مع حاجة كبيرة لم تتم تلبيتها”.

وأضافت: “نحن متحمسون لتطوير هذا المجال خصوصًا بالنسبة للأفراد الذين تعطلت حياتهم جدًا بسبب المرض، من خلال الموافقة على علاجين جينيين قائمين على الخلايا اليوم”.

وأفادت شركة “Vertex” في بيان تنظيمي أن عقار “Casgevy” سيكلف 2.2 مليون دولار للعلاج لمرة واحدة، في حين أنّ عقار “Lyfgenia” سيكلف 3.1 مليون دولار، بحسب ما ذكرت “بلوبيرد” في بيان صحفي.

واقترحت مجموعة تحليل تسعير الأدوية، معهد المراجعة السريرية والاقتصادية، أن سعرًا يتراوح بين 1.35 و2.5 مليون دولار لكل علاج كان سيجعلهما يتمتعان بالفعالية من حيث التكلفة، وشجعت الشركات على النظر في تسعير الأدوية عند الحد الأدنى من ذلك السعر.

الجدير بالذكر أن هذا المرض يصيب حوالي 100 ألف شخص في الولايات المتحدة، أي بمعدل واحد من كل 365 طفلاً أسود اللون، وفقًا للمراكز الأمريكية لمكافحة الأمراض والسيطرة عليها.